Το Εθνικό σύστημα υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (NHS) ενέκρινε ένα νέο φάρμακο σε ενέσιμη μορφή το οποίο μειώνει την χοληστερόλη και θα χορηγηθεί σε 300.000 άτομα κατά τη διάρκεια των επόμενων τριών ετών, σύμφωνα με δελτίο τύπου του βρετανικού οργανισμού.
Πρόκειται για την πρώτη και μοναδική θεραπεία παρεμβολής RNA (siRNA) για τη μείωση της χοληστερόλης στον κόσμο. Το inclisiran-όπως ονομάζεται το νέο φάρμακο- θα χορηγείται ενδοφλέβια δύο φορές ετησίως, κυρίως σε ασθενείς που πάσχουν από κάποια γενετική πάθηση η οποία συνδέεται με υψηλή χοληστερόλη, σε άτομα που έχουν υποστεί εγκεφαλικό επεισόδιο ή καρδιακή προσβολή ή σε όσους έχουν αρνητικές ή μη ικανοποιητικές αντιδράσεις σε φάρμακα που μειώνουν τη χοληστερόλη, όπως οι στατίνες.
Το φάρμακο αυτό αναμενόταν με μεγάλη προσδοκία, όχι μόνο επειδή έχει σημαντικές δυνατότητες, αλλά και επειδή χρησιμοποιεί μια νέα τεχνική που ονομάζεται «γονιδιακός τεμαχισμός». Αυτή η αναδυόμενη θεραπευτική τεχνική στοχεύει συγκεκριμένα στις υποκείμενες αιτίες της νόσου και όχι στα συμπτώματα. Αυτό γίνεται με την επιλογή ενός συγκεκριμένου γονιδίου και τη διακοπή της παραγωγής της πρωτεΐνης που ευθύνεται για την ασθένεια.
Μέχρι τώρα, η τεχνολογία της γονιδιακής σίγασης χρησιμοποιούνταν μόνο για σπάνιες γενετικές ασθένειες, γεγονός που καθιστά την ένεση χοληστερόλης την πρώτη του είδους της για τη θεραπεία ανθρώπων με πιο κοινά προβλήματα υγείας, και μάλιστα σε πρωτοφανή κλίμακα. Για παράδειγμα, οι ερευνητές εξετάζουν επί του παρόντος πώς η γονιδιακή σίγαση θα μπορούσε να βοηθήσει στη θεραπεία πολλών άλλων καταστάσεων υγείας, όπως ο καρκίνος ή η νόσος του Αλτσχάιμερ.
Ωστόσο, αυτό δεν είναι εύκολο. Τα φάρμακα για την γονιδιακή σίγαση στοχεύουν ένα ακριβές είδος ριβονουκλεϊκού οξέος (RNA) στο ανθρώπινο σώμα, γνωστό ως «αγγελιοφόρο» RNA (mRNA). Κάθε κύτταρο του σώματός σας διαθέτει RNA, όπου επιτελούν κρίσιμο ρόλο στη μετάδοση των γενετικών πληροφοριών. Επιπλέον, το mRNA είναι ένα από τα πιο σημαντικά είδη RNA στο σώμα, καθώς αντιγράφει και μεταφέρει γενετικές οδηγίες και παράγει πρωτεΐνες σύμφωνα με τις οδηγίες.
Το νέο φάρμακο για τη χοληστερόλη χρησιμοποιεί την γονιδιακή σίγαση μέσω μιας πρωτεΐνης γνωστής ως PCSK9, την οποία και αποδομεί. Η συγκεκριμένη πρωτεΐνη χρησιμοποιείται για τη ρύθμιση της χοληστερόλης στο ανθρώπινο σώμα, αλλά υπάρχει με υπερβολική συχνότητα σε άτομα που εμφανίζουν υψηλά επίπεδα LDL χοληστερόλης («κακή» χοληστερόλη). Με τη διακοπή της παραγωγής αυτής της πρωτεΐνης, τα επίπεδα χοληστερόλης θα μειωθούν φυσικά. Αλλά για να στοχεύσουν αυτό το mRNA, οι ερευνητές θα πρέπει να κατασκευάσουν μια συνθετική έκδοση ενός διαφορετικού τύπου RNA, γνωστού ως παρεμβατικό RNA (siRNA). Αυτό, επιτρέπει την ακριβή στόχευση μεμονωμένων mRNA.
Στη συνέχεια, συνδέεται με το mRNA-στόχο και εξαφανίζει αυτές τις οδηγίες, μειώνοντας σημαντικά την ποσότητα των παραγόμενων πρωτεϊνών. Συμβατικά, οι γονιδιακές θεραπείες χρησιμοποιούνται μέσω ειδικών ιικών φορέων, οι οποίοι μοιάζουν με ιούς και μπορούν να μεταφέρουν γονίδια σε κύτταρα, όπως ακριβώς θα έκανε ένας ιός. Μέχρι στιγμής, οι θεραπείες με ιογενείς φορείς έχουν χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της γενετικής τύφλωσης, των γενετικών διαταραχών του αίματος και της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας. Αυτές είναι εξαιρετικά αποτελεσματικές κατά την πρώτη θεραπεία, ωστόσο, εάν εμφανιστούν αρνητικές ανοσολογικές αντιδράσεις, δεν μπορεί να χορηγηθεί δεύτερη δόση μέσω της ίδιας μεθόδου.
Επιπλέον, επειδή είναι ακριβές, οι επιστήμονες διερευνούν γονιδιακές θεραπείες με μη ιικό φορέα. Ωστόσο, αυτές οι πολλά υποσχόμενες θεραπείες, θα πρέπει να αποδειχθούν αποτελεσματικές σε επερχόμενες δοκιμές, προτού εφαρμοστούν σε ακόμη ευρύτερη κλίμακα.
ΠΗΓΗ: Interesting Engineering
www.ertnews.gr
